不久前的世界罕见病日，全国政协委员马进没闲着，持续跟进、关注高价罕见病特效药进医保。

早在2019年，马进就提出：“我国约2000多万名患者，在遭受罕见病的折磨。由于罕见病总体发病率低，用药量少，市场较小，罕见病病人经常面临两个难题，一个是无处买药，另一个是药费太贵。”他呼吁多方筹资建立罕见病专项基金，以财政专项拨款的方式，为罕见病治疗提供资金支持。

在他看来，“这些都是老百姓的‘救命钱’，务必要管好、用好，发挥最大效用。”38年前，主修数学的他因为一次偶然机会，踏入新兴的卫生经济学研究领域，“从学者到全国政协委员，身份、职务变了，但集合各方智慧、为公共卫生事业献智出力的热忱一如既往”。

近年来，马进坚持结合自己从事公共卫生研究的专业特长，围绕完善医疗服务、推动全民健康等议题，他撰写了大量建言，“从小切口进行深入研究”。今年，他也将热气腾腾的提案带去了全国两会：完善药品及医用耗材集中采购，管好用好老百姓的救命钱，缓解老百姓“看病难”“看病贵”现象。

“集采是否成功，最终老百姓健康与支出说了算”

去年年底，一场“灵魂砍价”的医保谈判“火”了。现场，国家医保局谈判代表、药企代表双方用了一个半小时，历经了8轮艰难谈判，最终将治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物纳入医保。

这已经是马进连续7年关注、追踪相关选题。他告诉记者，2018年底国家启动了“国家组织药品集中采购试点”，药品采购机构通过公开招标的形式，“打包”医疗机构零散的采购量，用“团购”的方式向药品供应商购买明确数量的药品，从而降低采购成本——“我国药品采购制度的一项重大变革，关键就是看钱哪儿来，钱怎么花以及组织管理。”

在过去一年的调研中，马进发现，药品耗材的集中采购制度变革完善的同时，也有一些“窘境”。

以最常见的降压药为例：一种单价高，但每天只需摄入一片，疗效好；另一种虽单价低，摄入三次才能达到前者一粒药片的效果。倘若仍以“生物等效性”作为评价标准，很可能真正的“性价比之王”无法脱颖而出，纳入集采清单。

为此，马进认为，应该进一步优化仿制药的一致性评价体系，逐步建立起以治疗等效性为核心的仿制药评价体系，替代当前单纯的生物等效性评价方式，同时尽快建立我国治疗等效性评价代码（IE代码）编码规则和技术标准。

与此同时，还有些药企，好不容易中标了，但却因为生产能力不够拿不出药品，或是提供的药品质量无法与招标质量一致。“这就需要在常规集采飞检的基础上，建立独立的重点监管名单，尤其是对企业的产能预估和产品临床疗效的一致性评价进行强化监管”。

在马进看来，“集采是否成功，最终老百姓健康与支出说了算”——有没有减轻患者的负担？能否保证他们生活质量？所以，他建议以国家中心或者省级三甲医院为主体，建立全国层面或者省级层面的集采效果评价的多中心临床研究网络，开展对集采产品的医疗费用支出和患者医疗质量的长期跟踪评估，“这样也能为集采政策的后续调整和监管提供高级别的决策证据”。

“只有数据跑起来，患者才无需折返跑”

“数字化转型，好比高架上行驶。除了基建，更要给高架上的每一辆汽车上车牌，可以保证交通安全、畅通无阻。”

马进呼吁“上车牌”，是基于他此前调研发现的“尴尬”。生活数字化转型释放的“红利”，切切实实市民带来便捷就医新体验。但各家各管各，医疗数据未被打通，可能会导致患者需要反复检查。目前，在上海已经开始试点出示手机“随申码”，实现“免册可就诊，病历可追溯，档案随身查”。马进期待更多场景、项目通过“编码”互联互通互认，“只有数据跑起来，患者才无需楼上楼下折返跑。”

在此基础上，他进一步延伸：在数字化的世界里，也只有当万物被编码，才会被标识、识别、关联、才会有数字价值。

作为“数字化转型的基础建设”，他认为应当将自然资源、国家资产、社会公共物品等有形与非有形之物（如发票）都尝试纳入统一编码体系之中，并制定相应的法律条例规范统一编码的推广与使用，“尽早建立相应的具有前瞻性的法律条例，明确统一编码体系的设立目的、使用范围及信息安全上的要求，使统一编码工作能在法制的护航下健康地发展”。

“在顶层设计的统筹安排下，协同社会各方有序参与、一起建设，共同分享数字化成果：社会资源分配可以更加合理，社会服务自然更加精准。”马进这样期望。

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