2019年10月10日，复旦大学附属儿科医院迎来了一批特殊的孩子，他们有天真的笑容却面临着肌肉无力的困境，这些孩子被诊断为脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy，SMA），SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由于脊髓前角和下脑干中运动神经元的丢失、变性，导致严重的肌肉萎缩、无力。诺西那生钠注射液作全球首个SMA精准靶向治疗药物，针对发病机制可提高SMA患者的SMN蛋白水平，改变疾病进程并改善预后。2019年10月10日复旦大学附属儿科医院神经科正式启动首批诺西那生钠鞘注治疗，并同时在我院启动由中国初级卫生保健基金会发起“脊活新生—脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，该项目旨在帮助5q脊髓性肌萎缩症患者，为其提供药品援助，使其获得规范化治疗。

SMA 精准靶向治疗药物

患儿入院后，神经科SMA-MDT团队立即启动治疗前多学科评估，从医院行政管理，入院疾病宣教到完整诊疗流程来确保药物安全治疗。

SMA-MDT 团队 多学科评估

迎着清晨的第一缕阳光，在复旦大学医院管理处处长及中华医学会罕见病学组组长王艺教授、复旦大学附属儿科医院神经科主任及神经学组副组长周水珍教授、医务科柳龚堡科长共同见证下，从8：30开始，先后完成了3例SMA-II型患儿诺西那生钠鞘注治疗，而我院SMA-MDT团队也将为治疗病人的后续随访及持续治疗做好保障，同时提供“脊活新生”患者援助项目医学评估与专业治疗，提高SMA的多学科、长时程的疾病管理水平。随着首批患儿鞘注完成，复旦大学附属儿科医院成功开启诺西那生钠治疗SMA里程。

首批SMA患儿成功完成鞘内注射

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