1月23日，和黄医药自主研发的创新肿瘤药苏泰达（索凡替尼胶囊）上市会在北京、上海和广州三地举行，专家学者以“线下+线上”联动的方式共同见证。苏泰达是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，获国家药品监督管理局批准用于治疗非胰腺神经内分泌瘤。

中国科学院院士陈凯先表示，“苏泰达的上市，对神经内分泌瘤治疗乃至中国创新药的发展历程都具有重大意义，不仅为我国非胰腺神经内分泌瘤靶向治疗提供药物解决方案，也在向全球医学界证明，中国创新药正以前沿创新的研究理念、规范严谨的研发流程和高标准的药物品质，加速惠及我国患者，甚至走向世界。”

发病率呈上升趋势，患者存在用药难题

神经内分泌瘤（NET）是一类起源于神经内分泌细胞的肿瘤，可发生于人体诸多器官和部位，以胃、肠、胰腺和肺部最常见。根据原发部位的不同，神经内分泌瘤可分为胰腺NET和非胰腺NET两大类，后者更常见，约占90%。

NET的发病机制尚不明确，但由于原发部位广泛、症状隐匿，患者可能没有明显症状，或仅出现面部潮红、腹痛、腹泻或气喘等非特异性症状，因此常与胃炎、肠溃疡和哮喘等常见疾病混淆，患者可能辗转多个科室，都未能确诊。有研究数据显示，患者从发病到确诊的中位时间长达9年，确诊时约50%的患者已为晚期，肿瘤出现局部扩散或远处转移，无法手术根治。

近年来，随着检测手段的丰富以及临床对NET分子病理的认识提升，我国NET发病率呈上升趋势。据估计，2018年约有67600例NET新诊断病例。按发病率与流行率比例估算，我国NET患者总数或高达30万名。

靶向药物的出现，在一定程度上提高了NET的治疗水平，但NET的靶向治疗选择仍相对匮乏。过往靶向药物未能完全覆盖所有来源的非胰腺NET，许多患者往往面临用药困境。上海交通大学医学院附属仁济医院肿瘤科王理伟教授表示，NET的临床治疗亟待一种更创新的疗法，以满足患者未尽之需。

创新双重抗肿瘤机制，中国“智”造惠患者

抗血管生成日渐成为一种广泛认可的抗肿瘤治疗手段。通俗说，是通过阻断肿瘤的养分供应，达到“饿死”肿瘤的目的。苏泰达是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂，有“抗血管生成”“免疫调节”双重活性。

凭借创新的双重抗肿瘤机制，苏泰达在中国患者中的临床研究数据瞩目。索凡替尼治疗晚期非胰腺NET患者的关键性III期临床研究（SANET-ep）中，苏泰达治疗组患者的中位无进展生存期（PFS）显著延长为9.2个月，相较安慰剂组患者的3.8个月，提升了2.4倍。此外，苏泰达降低非胰腺NET患者的疾病进展或死亡风险达67%，并具有良好的安全性。该研究也在中期分析中达到主要疗效终点而提前终止。

王理伟教授表示，该药物上市的重要意义在于：一方面，苏泰达有望成为首个针对中国非胰腺NET患者的抗血管生成类靶向药，带动中国NET临床实践指南的变革；另一方面，苏泰达的到来，对我国创新药的蓬勃发展起到了推动作用，助力实现中国“智”造惠及广大老百姓。与此同时，海外监管机构也认可索凡替尼以中国III期临床数据来支持新药上市申请，未来以索凡替尼为代表之一的中国创新药有望迈向全球，为大量海外患者带去更多选择。

据悉，苏泰达（索凡替尼胶囊）是继爱优特（呋喹替尼胶囊）后，和黄医药第二个在中国获批上市的创新肿瘤药，也是和黄医药首个通过自有肿瘤专科商业化团队独立推出市场的产品。

和黄医药首席科学官苏慰国介绍，和黄医药一直专注于国际水平的创新，所有候选药物均是自主研发并具备全球注册潜力。截至目前，索凡替尼的国际化进程中已迈出重要步伐：索凡替尼获FDA先后授予“孤儿药”及两项“快速通道”资格，2020年12月，和黄医药还以滚动提交的方式开始提交索凡替尼的首个美国新药上市申请，并计划此后在欧洲提交上市许可申请。

和黄医药首席执行官贺隽表示，作为一家创新型生物医药公司，和黄医药始终坚持以科学为导向，在过去20年间一直致力于发现和全球开发治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。目前和黄医药共有9个抗癌类候选药物正在全球开发中，有信心将更多中国创新药带向国际舞台。

慈善援助项目启动，助患者延续生命希望

为让更多非胰腺NET患者能够“用得上”“用得起”国产创新药，中国初级卫生保健基金会在本次大会启动“苏达新生患者援助项目”，和黄医药将无偿提供苏泰达，并由中国初级卫生保健基金会独立负责项目管理、监督、审核和实施。

根据项目方案，低保患者经基金会审核通过，并根据医生的诊疗结果，最多可获得不超过12周期的苏泰达治疗援助，直至病情进展或不再符合医学用药条件；而非低保患者经医生评估符合适应症，且在使用2周期苏泰达治疗后，若医生评估认为继续治疗的必要，经基金会审核通过后可为其援助2周期的药物，患者在完成首次2个周期药品援助阶段后，如仍需要接受苏泰达治疗，可按照首次援助申请流程循环申请两轮。

中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金秘书长刘晓鹏表示，“为了使更多的非胰腺NET患者能获得药物的治疗，初保基金会与和黄医药通过探索多方共付机制，力争让每一位符合项目条件的患者获得完整的、前沿的创新治疗，提高生活质量。”

和黄医药中国首席商务官陈洪表示：“从立项到上市历时14年，苏泰达的面世充分展示了中国医药研究者的创新实力，也展示了和黄医药的魄力和坚守，以及作为医药企业的社会责任和担当。作为此次项目的捐赠方，我们很荣幸与中国初级卫生保健基金会合作，共同为广大的非胰腺NET患者提升创新药的可及性和可负担性，希望这一项目能够降低患者的用药负担，让更多患者能够获得更好的治疗机会。”

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