作为全球17年来首个上市的治疗阿尔茨海默病（AD）新药，“九期一”今天刚上市销售，就已多处售罄。其受关注程度可见一斑。

然而，自2018年7月该药三期临床结果公布以来，这一中国原创新药因其特殊的作用机理而受到了一些质疑。在今天举行的“九期一”全球战略发布暨第一届脑肠轴论坛上，“九期一”的主要研发团队和临床试验团队专家对这些疑问进行了回应。

一问：9个月的临床试验时间是否太短？

“九期一”3期临床试验主要牵头人、上海交通大学附属上海精神卫生中心肖世富教授在临床试验报告中指出，根据国际惯例，原创新药的2期临床试验时间一般为3个月，3期临床一般为6个月，如果持续时间过长，会因影响安慰剂组病人的正常治疗而难以通过临床试验的伦理审批。因此，9个月的3期临床试验已经达到了伦理审批所允许的极限。

他还提到，国外很多AD新药之所以拉长临床试验时间、增加更多患者样本，甚至将两个临床试验数据进行合并处理，主要是因为疗效不够明显，而“九期一”没必要这么做。

二问：“九期一”的临床试验是否看到了显著疗效？

“九期一”3期临床试验主要牵头人、北京协和医院教授张振馨在论坛上用自己亲自跟踪的患者案例说明，“九期一”对于AD患者的病程改善有相当明显的疗效。比如，有些患者原本因记忆力减退而无法工作，在服用“九期一”9个月后，又恢复了正常工作。而且，在停药两年甚至更长时间里，疗效依然可以维持。

她认为，不应单纯看服药改善的分值，还应对比不服药者的恶化状况。对于AD这样的神经退行性疾病而言，维持原状同样是一种疗效。病情不继续恶化，至少可以让轻度患者保持生活自理能力、社会行为能力，同时也保持住了他们的尊严。

三问：为何国家药监局新药批文为“有条件上市”？

“九期一”主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员解释，这是因为“九期一”在申报时，尚有一项验证长期致癌性的大鼠实验未提交数据，因此新药批文为“有条件上市”。他们必须在获得批文之后的三个月内将数据提交给国家药监局，否则批文将无效。

就在上周，研发团队已将相关实验报告提交给了国家药监局。实验结果显示，“九期一”并未显示出长期致癌风险。

四问：国内3期临床数据何时全部公布？

自“九期一”获批上市以来，业界都希望看到该药完整的3期临床数据。对此，耿美玉回应，数据的公布将通过两个途径，一是通过学术期刊发表，目前已经在投稿过程中；二是国家新药审批中心也会根据相关规定及自身工作进展，发布完整的国内3期临床数据。届时，业界与公众将对该药有更加全面与深入的了解。

五问：“九期一”定价895元/盒，若严格按照药品说明书用药，患者每月药费约3580元，这个价格贵不贵？

目前，我国城镇居民人均可支配收入为39251元，每月近3600元的药费显然是一笔不菲开支。对此，绿谷制药董事长吕松涛解释，AD给社会造成的最大负担在于患者的看护与护理。美国一名AD患者的护理费用高达每年4万美元，中国的护理费用在13万元/年，其中超过67%是非直接医疗费用。因此，综合药物所带来的病情改善，以及由此节省的照料费用来看，总体还是减轻了患者的家庭负担。

他透露，未来，“九期一”还将申请进入国家医保目录，患者的用药费用有望进一步降低。

作者：许琦敏
编辑：沈湫莎
责任编辑：任荃

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