截止到2018年12月，在《第一批罕见病目录》中共计有74种罕见病是在全球范围“有药可治的”。然而，在我国明确注册罕见病适应症的药物仅有55种，而这55种药物中，仅有29种被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录，涉及18种罕见病。今年的两会，不少委员带来了关注罕见病患者用药保障的提案。

罕见病是指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。在我国，约2000万罕见病患者群体需要及时的治疗，尤其是特效药的使用。因此，加强癌症、罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。冯丹龙委员表示，很多罕见病药物疗效显著，患者通过持续合规治疗，可以有效提高生活质量，回归正常社会生活。

事实上，全球范围内，许多发达国家和发展中国家已将罕见病纳入公共治理范畴。冯丹龙建议，一次性将新上市药物（与《第一批罕见病罕见病目录》中疾病相匹配的特效药物)优先纳入医疗保险报销目录。

马进委员也建议，按照多渠道筹资模式，建立“罕见病基金”，比如，基本医疗保险出资30%、中央财政出资5%、地方财政出资5%、特殊税收出资40%。通过共同评估和以量换价等手段提高效率、降低药物费用。同时也建立起了罕见病的登记制度，为相关部门掌握罕见病流行病学数据、患者治疗情况、治疗费用等信息建立了基础。

作者：陈晨

编辑：陈晨 徐晶卉

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