今天，记者从复旦大学附属儿科医院获悉，该院教授王艺领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001 307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验”项目正式启动。

目前，国内已上市的脊髓性肌萎缩症（SMA）靶向治疗药物有两种，即反义寡核苷酸药物和小分子药物，基因替代治疗药物尚未在中国上市使用，且价格昂贵。由我国自主研发的EXG001-307是新一代治疗SMA的基因替代治疗药物，有望提供有效、安全且经济的新型治疗药物。

该临床试验项目集结了神经科、康复科、免疫科、心内科、肝病科、呼吸科、检验科、重症医学科、临床药学部、医务科等9个学科23名专家和4名研究护士。项目启动会对所有成员进行全面培训，包括研究方案、GCP培训，同时也讨论了项目实施细则和招募方案。本研究也将与美儿SMA关爱中心合作，积极开展受试者招募和筛选，以及SMA治疗研究的全程化管理。

此前，复旦儿科SMA多学科团队参加过小分子药物的国际多中心的研究，由此锻造了一支具备国际临床研究水平和能力的团队，同时在国内牵头成立中国SMA诊治中心联盟，覆盖全国74家医疗机构，推进我国SMA多学科管理与合作交流；积极致力于推动SMA靶向治疗药物在国内上市后临床研究。

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