文汇报讯 (记者许琦敏) 今天凌晨，《自然》 杂志在线发表来自中科院上海生命科学研究院神经科学研究所的一项成果，该所仇子龙研究组与多位科学家合作，在国际上率先建立了携带人类自闭症基因的非人灵长类动物模型———携带MECP2基因的食蟹猴。科学家通过对这种转基因猴进行分子遗传学与行为学分析，发现了MECP2转基因猴表现出与人类相似的自闭症行为，如刻板行为、社交障碍等等。
自闭症也称孤独症，多发于青少年，一般起病年龄小于3岁，其主要表现为社交障碍、重复性刻板动作和焦虑抑郁等行为及情绪异常。现代医学研究已确认，自闭症的发病完全由基因引起，与环境因素无关，目前没有有效的药物治疗方法。近年来，世界各国均发现自闭症的患病率逐年升高，因此关于自闭症的基础与临床研究，以及动物模型的研究，已成为医学与神经科学领域的热点之一。
目前，科学家发现了100多个与自闭症相关的基因，其中MECP2基因特别受关注，因为当这个基因缺失时，会引起瑞特综合征，而当它倍增时，男性患者100%会表现出严重自闭症症状。此前，科学家已将该基因转入到小鼠中，建立了小鼠的类自闭症模型。“但小鼠大脑与人的大脑复杂程度相差太远，很多研究结果无法适用于人类。”仇子龙介绍，但将这个基因转入非人灵长类动物，难度非常大。
2009年，MECP2转基因猴项目讨论立项;2011年3月，第一代5只转基因猴诞生。这群小猴子在1岁多时，其行为就表现出明显的自闭症症状。2014年11月，转基因猴的子代出生，第二代4只小猴同样表现出了自闭症症状。神经所所长蒲慕明院士说，能够稳定地将基因遗传给后代，是转基因动物模型建立的一个关键标志。一般食蟹猴需要长到5岁左右才能产生后代，可这群猴子为何只有2岁多就繁衍生子呢?原来，神经所苏州非人灵长类研究平台主任孙强应用精巢异体移植的方法，将仅2岁多的食蟹猴精子提前“孵化”成熟，再用体外受精的方式产生后代。
“转基因猴的神经性疾病模型的建立，对人类认识大脑、脑疾病研究，均具有重要意义。”蒲慕明说，随着社会平均寿命的增加，中年人群的抑郁症、老年人群的阿尔茨海默症都将为社会带来沉重的医疗负担，因此研发出能用于人的早期诊断、治疗的手段与药物，将大大减轻社会负担。
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