7月23日是国际卡斯特曼病日。最近，一场由患者组织卡斯特曼之家主办、百济神州支持的患者关爱活动在上海举行。为了提高全社会对卡斯特曼病的关注，聚焦疾病并反映患者真实困境的纪录片《五个我》在活动当天播映。

据统计，我国约有2000多万罕见病患者，每年新增罕见病病例超过20万，是目前全球罕见病患者人数最多的国家。在国内，这个相对“不罕见”的患者数量及其背后的千千万万个家庭，是一个不可忽视的群体。而对这个群体的帮扶，也是实现健康中国2030战略的重要组成部分。

中国罕见病联盟理事长李林康表示，“让更多人看见罕见病，这也是中国罕见病联盟长期工作的一大目标。在坚持为患者服务的宗旨下，我们通过与产学研医各方的紧密合作，促进治疗药物的开发应用，并积极探索创新的保障制度与支付模式，通过多元化的手段，致力于切实维护罕见病患者的健康权益。”

卡斯特曼病是一种较为罕见的淋巴增生性疾病，也称为血管滤泡性淋巴结增生症或巨大淋巴结病，全球范围发病率仅约十万分之二。针对疾病的基础研究、诊疗标准化、药物研发是推动卡斯特曼病等罕见病诊疗水平提升的关键，也是摆在临床医生、专业力量面前亟待攻克的课题。

“目前对于卡斯特曼病的治疗，激素治疗与化疗是患者接触比较多的方式，病情虽然能够得到一定程度的缓解，但尚不能达到长期控制，且副作用较大，往往对患者的生活质量以及治疗信心带来不利影响。”北京协和医院血液内科主任医师李剑教授介绍：“目前随着发病机制相关研究推进以及临床研究的开展，已有证据表明单克隆抗体等新型药物治疗能够有效改善患者预后，我们相信这将推动现有诊疗策略和方案的改进，也期待能有更多专业力量加入，共同探索新的诊疗方向。”

复旦大学附属肿瘤医院病理科教授李小秋谈到：“对于卡斯特曼病等罕见病的诊断诊疗，由于临床症状多样，病理特征与多种疾病存在重叠，使病理诊断存在着巨大的挑战，作为病理科医生也要关注这个疾病，与临床医生共同努力，推动疾病的病理诊断，帮助患者能够通过进一步改善的病理诊断通往精准的临床治疗。”

复旦大学附属中山医院血液科教授魏征表示：“目前临床对这种疾病的认知还在探索中，相关学科临床医生都要更新治疗理念，携手推动针对中国患者实际的临床研究，来为我国的卡斯特曼病患者提供更为有效、精准的治疗方案，同时也非常希望多方积极贡献力量，携起手来为患者提升治疗获益。”

百济神州副总裁刘焰表示，“我们在关注高发疾病患者群体的同时，也密切关注着少数患者群体尚未被满足的治疗需求。未来，百济神州将继续携手各界，在疾病诊疗、临床研究、治疗药物、疾病科普等方面形成合力，共同提升卡斯特曼病在国内的整体诊疗水平，帮助更多患者走出困境，回归正常生活。”

作者：唐玮婕

编辑：祝越

责任编辑：戎兵

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