一项历时十年的最新研究表明：眼动脉超选择介入化疗显著提高视网膜母细胞瘤晚期患儿保眼率，同时显著降低化疗的全身副作用。

这一发现来自全球首个视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗的多中心前瞻性随机对照研究，由上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科范先群院士牵头，联合首都医科大学附属北京儿童医院、广州市妇女儿童医疗中心、上海交通大学医学院附属新华医院、中国人民解放军总医院第三医学中心和中南大学附属湘雅医院等全国视网膜母细胞瘤诊疗中心完成。

研究结果近日发表于柳叶刀子刊《The Lancet Child & Adolescent Health》（2023影响因子36.4）。

视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，95%发生于3岁以下婴幼儿，可致盲、致残、甚至致死，是儿童眼病中危害最大的一种，2019年国家五部委将其确立为儿童首批救治管理的十大重大疾病之一。

眼球摘除联合外放射治疗曾是视网膜母细胞瘤的一线治疗方案，患儿不仅失去眼球，而且外放射治疗可导致患儿发生第二恶性实体肿瘤，以及眶面部发育不全等严重副作用。上世纪90年代末，“长春新碱+依托泊苷+卡铂”全身静脉化疗方案应用于视网膜母细胞瘤治疗，实现了从摘除眼球到保眼治疗的转变。但全身静脉化疗的眼内药物浓度低，肿瘤复发率高，眼球摘除率仍居高不下；同时全身静脉化疗毒副作用大，患儿易发生严重并发症。

面对这一临床难题，范先群院士团队开启视网膜母细胞瘤眼动脉超选择介入化疗路径探索：经股动脉插管，经腹主动脉-胸主动脉-颈总动脉-颈内动脉，应用0.43mm微导丝引导0.57mm微导管插入眼动脉，化疗药物经导管进入眼动脉后，经视网膜中央动脉进入瘤体。

视网膜母细胞瘤的眼动脉介入化疗，药物用量小，眼内局部药物浓度高，对肿瘤的杀伤作用强，全身毒副作用小。然而，眼动脉介入化疗等手术难度高，可能导致眼动脉狭窄或闭塞、视网膜脉络膜萎缩等严重并发症。而眼动脉超选择介入化疗开展时间较短，缺乏循证医学证据，国际上关于视网膜母细胞瘤的眼动脉介入化疗和全身静脉化疗的治疗方案选择存在较大争议，也给临床医师带来很大困惑。

为解决临床难题和国际争议，2013年，范先群院士带领团队在国家卫生行业专项支持下，启动国际首个视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗有效性、安全性前瞻性多中心RCT研究。

研究结果显示：眼动脉介入化疗在不影响总体生存率的前提下，较之静脉化疗显著提高晚期视网膜母细胞瘤患儿保眼率，显著降低全身并发症。眼动脉介入化疗可作为单侧晚期视网膜母细胞瘤患儿的首选治疗方案。

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