5月11日,荣灿生物医药技术(上海)有限公司(以下简称“荣灿生物”)与四川阿思科力生物科技有限公司(以下简称“阿思科力”)共同发布双方合作项目“mRNA-LNP工程化CAR-NK细胞治疗肿瘤”的临床前动物数据。用荣灿生物拥有独立自主知识产权的LNP递送阿思科力CAR mRNA至异体NK细胞,取得了90%以上的递送效率;体内数据显示,对动物实体瘤肿瘤模型抑瘤率近80%。这一实验数据表明了基于mRNA-LNP技术制备CAR-NK细胞药物的有效性及其巨大的开发潜力,亦标志着mRNA-LNP应用于CAR-NK细胞治疗肿瘤的新时代开启。
荣灿生物首席科学家章雪晴博士表示:“我们很高兴看到这一研究成果。荣灿生物自主开发的LNP递送系统高效安全,在靶向特定器官和细胞的核酸递送系统研究领域走在国际前列。我们期待与阿思科力进一步合作,基于前期的研究基础以及双方优势推动细胞治疗领域的发展。”
阿思科力创始人兼董事长李华顺博士表示:“mRNA技术平台具有广泛的应用场景,使用LNP包裹CAR mRNA转染NK细胞制备工程化CAR-NK细胞药物,能够实现更好的安全性与时间、生产成本上的显著效益。与荣灿生物合作项目具体实施仅两个月,已经取得了优异的动物体内药效结果,足以展示mRNA-LNP递送技术在细胞治疗领域的巨大应用潜力。我们期待与荣灿生物的进一步合作,尽早实现下一个里程碑成果。”
据了解,NK细胞是一类独特的抗肿瘤免疫细胞,具有不受 MHC 限制的细胞毒性。相对于CAR-T,CAR-NK不易导致“细胞因子风暴”,发生移植物抗宿主病(GVHD)的概率显著较低;CAR-NK细胞可以通过多种受体识别各种配体来抑制癌细胞,针对实体瘤的杀伤力更高;NK细胞在临床样本中更易于获得;同种异源的CAR-NK作为通用型货架药物,制造成本远低于CAR-T,可以惠及更多的肿瘤患者。
传统CAR细胞药物通常使用病毒载体递送CAR基因以随机整合的形式插入到细胞的基因组中,存在潜在的安全风险。与病毒载体相比,LNP递送的mRNA瞬时表达,不产生基因组整合,极大提高了细胞治疗药物的安全性。mRNA-LNP具有设计快速、制备周期短的优势,在免疫细胞CAR递送上具有广泛的应用前景。