“科学家发现三种药物可能对新冠肺炎有效”、“科学家从老药和中药中筛选出30种可能用于新冠肺炎治疗化合物”、“沐舒坦或许可用于新冠病毒治疗”……疫情蔓延之时,“有药可用”无疑是人们最热衷听到的消息,也是最给人以希望的消息。
然而,为什么至今我们听到的只是“可能用于新冠病毒的治疗”?为什么科学家们在老药中寻找新的用途,而不是一味追求新药创制?国家新药筛选中心主任、复旦大学药学院院长王明伟教授向本报记者解释了其中原委。
今年一月,新冠病毒的基因组序列一公开,国内不少科研人员就投入到了数据分析、新药设计和筛选研究的研究中。尽管现在发现了不少分子对新冠病毒具有潜在疗效,但还没有一个可以大规模用于临床治疗。
王明伟解释,这是药物研发的流程规范所决定的,在已经上市的老药中寻找对抗新病毒的药物(即开发新适应症),已经是最为便捷高效的途径。因为对于一个全新药物来说,科学家首先要验证新药能否用于人体,这包括疗效、毒理、药物代谢等一系列繁复的研究步骤,需要多年,甚至超过十年的漫长研发时间,还要承担巨大的失败风险。
“而老药已经走过了这个历程,只需确认其对新的适应症有效即可。”他说,目前科学家在老药中寻找新冠病毒的潜在治疗药物,一般采取三种策略:一是直接抗击病毒,比如针对新冠病毒的3CL水解酶;二是针对宿主细胞,即关闭细胞上病毒入侵的“门户”,如ACE2受体;三是设计出有针对性的疫苗,帮助人体产生抵抗该病毒的免疫力。
“验证药物的有效性也需要开展感染新冠病毒的细胞和动物实验。由于它们必须在安全要求极为严格的特殊设施内完成,这便成了当下推进新药创制的最大瓶颈!”王明伟说,即使“老药新用”依旧有特定的临床试验要做,旨在确定新适应症的用药剂量和毒副作用等,“可是,现在奋战在抗疫第一线的医护人员已经为救治病患忙得筋疲力竭,哪里还有余力来做规范的新药临床试验呢?”
还有一条途径,那就是“处方外使用”,这也是国际上常见的临床实践。比如,不久前确诊感染新冠病毒的专家组成员王广发就使用了抗艾滋病药物进行治疗,日前已经治愈出院。王明伟认为,这恐怕是眼下救急的变通手段,但必须也只能由经验丰富的医师予以实施。
作者:许琦敏
编辑:李晨琰
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