我国一类原创新药——可明显改善阿尔茨海默症（AD）患者认知功能障碍的甘露寡糖二酸（GV-971），已完成临床Ⅲ期试验，获得全球15个国家和地区的专利授权，并在国内递交新药上市申请。该药研发团队将在此基础上发展出包括AD在内的复杂疾病治疗新模式，为在国际上发起糖药物研究大科学计划做准备。

今天，上海院士中心主办的以“提升医药产业国际竞争力”为主题的第90期院士沙龙上，中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍了这一原创新药的最新进展。

她表示，目前我国在糖类药物研发的关键技术体系和研发模式上已经走到了世界前列，具备了在国际上发起“糖药物糖科学”国际大科学计划的能力，若能持之以恒，必可走出一条中国创新药物的原创道路。这将使我国有能力在未来主导国际糖药物研究的话语权，改变以往一直以参与者身份出现在新药研发领域的局面。

AD俗称老年痴呆，目前全球AD患者高达5000万人，其中约20%在中国，预计到2050年全球患者将达1.5亿人。

现在，全球每年用于照料AD病人的费用超过1万亿美元，用于AD药物研发的经费投入数以千亿美元计，但研发失败率高达99.6%，过去16年无新药上市，目前仅有四款无法针对病因治疗的对症药物。

自1997年起，耿美玉研究员开始从事GV-971的研究，她带领团队与生物医药企业紧密合作，不仅完成了新药上市前的所有研发，还揭示了AD全新的发病机制——阿尔茨海默症不仅仅是大脑中蛋白质出错所引起的神经退行性疾病，还是大脑局部炎症反应异常、伴随肠道菌群失衡介导的外周免疫细胞脑部浸润、全身炎症免疫紊乱的复杂性疾病。

“传统主流的药物设计针对单一靶点，很难找到阻止AD发生发展的药物。”耿美玉说，糖链是生命三大物质之一，由于糖类的化学结构最难研究，因此糖是一个长期被忽视的靶点，糖药物领域也如同一位沉睡的巨人亟待被唤醒。

作为世界首个糖类老年痴呆治疗性药物，此次GV-971的研发成功，就是一次成功尝试。临床Ⅲ期结果披露后，获得了国际专家的高度评价。美国克利夫兰脑健康中心教授杰弗瑞·卡明斯表示，GV-971在临床试验中展示出坚实的、持续的认知功能改善作用，有望成为AD的新治疗方案，他们期待着GV-971尽早开展全球开发，以造福全球患者。

“根据GV-971研发中发现的AD发病机制，老年人经常食用海带和酸奶，有助于预防AD的发生。”耿美玉说，他们还将进一步深入研究，拓展GV-971的适应症，比如帕金森病、抑郁、睡眠障碍、自身免疫性疾病等。

作者：许琦敏
编辑：金婉霞
责任编辑：唐闻佳

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