慢性髓细胞白血病（简称慢粒）曾因一粒小药丸的故事而被搬上大荧幕，让观众记住了“我不是药神”，也记住了万千患者为延续生命的挣扎。

现实中，这一情况早已在发生巨大改变。作为中国首个且唯一获批的伴T315I突变耐药慢性髓细胞白血病（简称慢粒）治疗药物，耐立克的问世填补了中国慢粒临床治疗空白，打破了患者无药可医的困境，更开启慢粒精准诊疗新时代。近日召开的亚盛医药原创1类新药耐立克全球上市一周年会议上还传来消息：截至2022年10月底，耐立克已获得52个城市、15个省份的惠民保报销资格，并还在不断拓宽适应症。显然，除了“有药可用”，这一备受关注的我国原创药还在全力推进“让万千患者用得上、用得好”的新药之路。

打破无药可医，成为耐药慢粒治疗的有力武器

这一年，不仅是中国血液肿瘤快速发展的一年，也是中国原研药物在世界舞台上闪耀的一年。耐立克为血液领域带来的佳音是绕不开的闪耀时刻。近日，中国科学院院士陈凯先教授、中国工程院院士王广基教授、中国工程院院士丁健教授、中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授、中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖共同见证亚盛医药原创1类新药耐立克全球上市一周年，共致寄语称：亚盛医药是中国最早一批致力于原创药物开发的本土企业，彰显了中国本土医药的创新水平。其重磅产品耐立克从临床开发到最终上市都是本土团队完成的中国创新药，填补了国内临床治疗的空白，为血液肿瘤治疗带来了希望。期待耐立克在国际市场不断获得突破进展，让国药之光闪耀全球。

20年前，靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现和迭代，让慢粒成为和高血压、糖尿病一样的慢性病。患者可以像正常人一样生儿育女、回归工作和生活。

但耐药，一直是全球慢粒治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药慢粒中的发生率达25%左右。伴有T315I突变的慢粒患者对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。在耐立克获批上市前，中国伴T315I突变耐药慢粒患者无药可医。

上市这一年来，耐立克的临床数据不断得到验证，已成为广大血液科医生战胜“耐药“的武器。今年上半年，耐立克就获中国临床肿瘤学会（CSCO）指南和中国抗癌协会《中国肿瘤整合诊治指南（CACA）》推荐，治疗伴有T315I突变的既往TKI耐药慢粒患者（CACA指南亦推荐该品种用于治疗接受过2种以上TKI耐药或不耐受的慢粒患者）。

作为耐立克中国临床试验主要研究者，北京大学血液病研究所黄晓军教授表示，靶向药的出现使慢粒治疗出现了革命性变化，亚盛医药以T315I突变为切入点，开发了耐立克这一原创药，展现了中国制药人的魄力。耐立克上市一年，也是中国患者健康大为获益的一年。

作为耐立克中国临床试验主要研究者，北京大学血液病研究所江倩教授表示，克服耐药是慢粒治疗的“刚需”，从首例使用耐立克的患者入组迄今已6年有余，耐立克也已上市一周年，患者从耐立克获益颇多，期待耐立克能拓展更多适应症，惠及更多血液病患者。

不止于T315I突变，迅速推进可及造福更多患者

作为能解决无药可医、满足临床急需的创新药产品，提升耐立克的可及性和可负担性至关重要，也是提升患者生存质量的重要一环。截至2022年10月底，耐立克已获得52个城市、15个省份的惠民保报销资格。

而在伴T315I突变耐药慢粒患者之外，耐立克用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期患者的上市申请已于2022年7月获CDE受理并被纳入优先审评程序。

中国医学科学院血液病医院王建祥教授认为耐立克应用前景光明，“不只是T315I突变的慢粒，还有费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）等。”上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授谈到：希望耐立克能用于更多患者，使国内慢粒患者、Ph+ALL患者能通过它得到更深缓解，活得更长，像正常人一样生活。

华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授表示，作为全新一代的BCR-ABL抑制剂，耐立克的价值绝不限于T315I突变患者。上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授谈到，这一年的临床实践证实了耐立克的价值，希望能开展更多临床研究，拓展耐立克的适应症，造福更多血液病患者。苏州大学附属第一医院吴德沛教授也谈到，耐立克适应症的拓宽能使更多患者获益，”希望我们医生能真正把好药用好用广。”哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授更是感慨，“非常高兴能有耐立克这么好的武器，让患者获得新生，未来希望医患、医药携手，进一步提高国内慢粒患者的治愈率，实现慢粒患者的长期无病生存！”

具全球“同类最优”潜力，中国创新走向世界惠患者

在中国，耐立克填补了临床上的“无药可医”。而在海外，尽管已有三代TKI获批，但因药物相关不良事件、药物可及性等原因，耐药慢粒的治疗仍存在未被完全满足的临床需求。全球慢粒专家都在期待一种有效性相当、但更安全的替代药物，耐立克让人看到了这一可能。

正因如此，今年耐立克有3项临床进展获选美国血液学会（ASH）年会口头报告，这也是耐立克的临床进展连续第五年入选ASH年会口头报告。ASH年会口头报告“五连冠“，是中国创新药鲜有的耀眼战绩。

当前，耐立克共获1项美国药监局（FDA）快速通道资格、4项FDA孤儿药资格认定和1项欧洲药品管理局（EMA）的欧盟孤儿药资格认定。

为让全球患者尽早获益，亚盛医药于今年7月与为全球制药企业提供专业供药解决方案的服务商——Tanner Pharma集团携手，启动一项创新的指定患者药物使用计划（NPP）。该项目将在耐立克尚未获得上市许可的区域为指定患者提供使用该药物的机会，计划覆盖100多个国家和地区，以可靠、负责、符合伦理规范和当地法规的方式将耐立克带给众多无药可医的慢粒患者。

与此同时，耐立克在海外的临床研究也在进行中。该品种今年入选ASH年会口头报告的3项临床研究中，有1项为其首次公布的美国临床研究数据。主要研究者为MD Anderson癌症中心的Hagop Kantarjian教授，其主导过美国一代、二代、三代慢粒治疗药物的临床试验。此次公布的美国临床数据表明，耐立克可克服全球唯一同类药物耐药，意味着耐立克这一中国首发全球原创新药有望改变全球慢粒治疗格局。“这样的结果我们根本没有预想到！ ”Hagop Kantarjian教授激动表示。

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