作为全球范围内最早开展大规模临床研究的重大疾病之一，儿童急性淋巴细胞白血病（简称“儿童急淋”）经科学家、医护人员数十年的努力，让许多国家的儿童急淋治愈率接近90%，但仍有一些欠发达国家和贫困地区的急淋患儿得不到规范治疗，生存率低。

提高全球儿童急淋的生存率，不让任何一个孩子因贫困放弃治疗，但如何才能冲破这个瓶颈？

近日，中国工程院外籍院士、美国圣述德儿童研究医院肿瘤科主任、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液肿瘤中心首席顾问裴正康教授和国家卫健委儿童血液肿瘤重点实验室主任、上海儿童医学中心血液肿瘤科学科顾问汤静燕教授在《JAMA Oncology》（美国医学会杂志·肿瘤）上联合发表专家评述《国际合作救助癌症儿童》。

文章开门见山指出：建议采取多层策略，组建一个或多个癌症中心、吸引慈善人士和慈善组织加入，并通过政府部门的政策扶持来解决超越医学范畴的问题。以美国圣述德儿童研究医院和上海儿童医学中心自20世纪90年代起开展国际合作救助贫困白血病患儿、完善治疗方案和开展多中心协作提高中国儿童急淋生存率为例，验证了该策略的可行性和良好成效。

救助贫困儿

上海救治方案成国家儿童保障“蓝本”

20年前，中国贫困地区的急淋患儿只有30%接受规范治疗。

如何帮助这些孩子？如何得出一种有效、可推广普及、且医保可及的治疗模式？这是一个涉及医学、卫生经济学乃至社会学的新课题。

中美携手，为了生命的这场探索起航。

经反复验证、调整，最终，由裴正康教授领衔的美国圣述德儿童研究医院团队和上海儿童医学中心、北京儿童医院，共同制定了一种有效、且具有成本效益的治疗方案，并由基金会承担了贫困患儿的全程治疗费用和部分生活费用。经跟踪随访，接受治疗的155名贫困患儿中，有131例（84.5%）存活。

2009年，上海儿童医学中心发表了当时国际上唯一的儿童急淋全程医疗费用及解析研究，该研究成果为之后中国政府出台儿童白血病“新农合”保障政策的实施提供了重要的临床循证基础和卫生经济学基础。令人振奋的是，该医保政策在我国实施的第一年，就为7000多名中低危险度的急淋患儿提供了保障。

延续“佳话”

不断提高急淋患儿生存率生活质量

基于良好的合作关系，这一临床科研领域的“佳话”还在继续。2009年后，裴正康教授团队和上海儿童医学中心血液肿瘤科密切合作，致力于持续改进治疗方案，并开展多中心协作。

2014年，上海儿童医学中心发起中国急淋多中心协作组（CCCG-ALL-2015），纳入了覆盖中国人口约65%的20家医院。协作组在上海儿童医学中心原有方案和圣述德TOTAL XV方案基础上，根据中国患儿的耐受性对剂量进行了修改完善。VIVA中国儿童癌症基金会则筹集资金用于数据管理、质量控制和全面审计等。

记者从上海儿童医学中心获悉，在当前入组的2641名患者中，3年总体生存率为93%，其中83例（3.1%）的患者放弃治疗，多为白血病预后较差或来自低收入地区的患者。

“尽管挑战依然存在，但存活率和放弃治疗率相比过去有了很大进步。”协作组透露，他们在国际上首次通过临床随机对照研究证实第二代酪氨酸激酶抑制（TKI）达沙替尼治疗BCR-ABL1融合基因，即费城染色体染色体阳性ALL（Ph+ ALL）有更好的疗效，全球此亚型的儿童白血病均会因此项研究成果而获益。

多方认可支持

推动中国模式在全球范围实施

2017年，国家卫生健康委员会批准在上海和北京设立国家儿童医学中心，上海儿童医学中心是主体建设单位之一。加强对儿童癌症预防、诊断和治疗的多学科前沿研究是国家儿童医学中心的建设任务之一。2018年，由上海儿童医学中心牵头的血液肿瘤联盟成立，旨在促进27个省市的49家三级医院提升诊治水平和研究能力，这些医院覆盖了80%-90%的中国人口。

在上海儿童医学中心的牵头下，中国儿童白血病登记管理系统也于同年10月上线运行，是第一个国家层面的癌症登记系统。该系统已收集了600家医院从2015年起新诊断的白血病患儿人口统计学数据，疾病亚型和治疗结果，含前瞻性和回顾性研究数据。该登记管理系统对结果进行更严格的评估，同时国家层面对不同方案进行密切监测。

这一系列工作有助于进一步“摸清”我国儿童白血病的发病情况，启动更有针对性的临床科研攻关项目、治疗乃至援助计划等。

文章最后指出，国际合作可以取长补短，开展那些原被忽略或极具挑战性的难题，这对儿童和成人白血病的诊治、研究和预后生存都有重要意义。比如，耐药型白血病的诊治越来越难，患儿生存率低，究其原因之一，是这种罕见亚型的病人数量少，难于获得研究结果。

但作者们相信，中国的儿童急淋多中心协作组已初露锋芒，将为全球儿童急淋生存率和生活质量作出巨大贡献。

鉴于此，圣述德全球项目、世卫组织和有关方面正在努力使得本文所述的中国模式在全球范围内仿效实施。

文章特别致谢这20年中与这项工作相关的Carlos Galindo医生, 江忠仪教授，陈赛娟院士、陈竺院士、Jennifer Yeo女士、协作组医院以及相关慈善组织、基金会等。

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