今天，对菲凡（化名）是一个特殊的日子，复旦大学附属华山医院开出应用捷灵亚（芬戈莫德）进行多发性硬化修正治疗的全国首张处方，她成为全国首批受惠患者之一。这一创新口服药物给这群罕见病患者带来了治疗新机。

捷灵亚是诺华公司的创新药，继2019年7月12日获批用于10岁及以上患者复发型多发性硬化（RMS）治疗，今日，捷灵亚第一批药品在北京、上海、广州、成都、重庆、杭州等6个城市10家医院全面落地，标志着这一全球第一、也是目前唯一覆盖10岁及以上患者的多发性硬化口服疾病修正治疗药物正式登陆中国，有望惠及中国3万余名患者。

多发性硬化诊疗不容乐观，近九成患者未获得DMT

多发性硬化（MS）是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，好发于20岁至40岁的中青年人群，女性发病率更高。

MS患者的免疫系统错将中枢神经里健康的细胞当做外来病原体攻击，造成髓鞘的损伤和脱失，从而导致MS。形象地说，以电线为例，神经纤维好比一根电线，髓鞘是电线皮，而神经轴索是里面的铜线。MS的产生是由于人体免疫系统攻击包在电线外、起绝缘作用的电线皮，一旦电线皮发生了损坏，整个电路的正常工作将受到严重影响。

多发性硬化会导致患者出现视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、膀胱或直肠功能障碍等症状。其病因尚不明确，可能与遗传、环境、病毒感染等多因素相关。在中国，多发性硬化属于罕见病，在2018年5月被纳入《第一批罕见病目录》，目前约有超过3万名患者深受其困。

中国多发性硬化诊疗现状令人堪忧。患者经常与疾病共存几十年，影响职业、寻找伴侣、生育子女，严重影响患者的生活质量。由于大部分多发性硬化患者的临床表征的多样性，约三分之二的患者确诊时间耗费1-5年，12%患者确诊时间耗费超过 6 年，只有不到10%的患者接受疾病修正治疗。

多发性硬化有多个临床亚型，其中超过80%的患者属于复发缓解型多发性硬化。此类患者的病程会经历明显的复发过程。DMT是国内外指南及共识推荐的缓解期标准治疗药物，能有效控制复发次数和严重程度，延缓残疾进展。

然而，DMT药物的国内使用情况不容乐观。相比欧美地区高达86%的使用率，DMT药物在中国的使用率仅10%。

复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授表示，“目前阶段，多发性硬化不能被治愈，患者需要接受长期治疗。作为缓解期的一线疗法，DMT药物能通过调节免疫炎症反应的作用，帮助患者有效减少疾病复发和控制疾病进展。中国《第一批罕见病目录》带动了一批药物加速审批进入中国市场，期待更多药品进入中国造福患者。”

独有机制改写治疗格局，六地患者率先获益

董强教授解释，MS是一种中枢神经系统脱髓鞘病变，超过80%的患者发病初期为复发缓解的表现，而发作次数与疾病进展有关，所说的DMT 就是疾病修饰治疗的缩写，DMT治疗的目的就是为了减少复发，使疾病长期处于稳定的状态，这对患者而言意义非凡。

芬戈莫德具备独有的免疫调节及中枢神经保护双重机制，有望实现多发性硬化治疗的四重目标——无复发、无磁共振成像病变、无脑萎缩和无残疾进展。

为能尽早造福患者，捷灵亚获批后全力加速布局全国各大城市的医院，目前在北京、上海、广州、成都、重庆、杭州等6个城市10家医院已全面落地。

告别“无药可用”，希冀药物可及性进一步提高

中国的 MS患者在国家不断推动的医疗体制改革的背景下，有越来越多的与世界同步的药物可以获得，这打破了我国这类患者一度无药可用的尴尬局面，也让医生与患者有更多的信心迎战疾病。

诺华制药（中国）总裁张颖表示，很自豪能将捷灵亚带入中国，为中国多发性硬化患者带来更卓越的治疗方案。捷灵亚能这么快惠及中国患者，离不开政府加速创新药物引入的决心与行动力，诺华在多发性硬化治疗领域拥有丰富的后续产品线，将致力于为中国的患者带来更多创新产品和治疗选择，也将继续积极与政府、医院、患者和行业伙伴合作，让更多中国多发性硬化患者能及早获益于全球领先的创新药物。

“目前所有药物都无法做到根治疾病，所以还需要加强MS机制的研究，得到具有更好疗效、更少不良反应的药物。另外，药物服用方便与否，价格是否合理，是否医保覆盖也是十分重要的。”董强教授称。

谈及未来期许，董强教授称，随着国家对罕见病的进一步重视，希望不但要引进更多药物，还要加快我国自行研发创新药的步伐，希冀更多组织、机构的参与，给MS患者更全面的帮助。

作者：唐闻佳
编辑：李晨琰
责任编辑：顾军

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