在最近由渤健主办的多发性硬化高峰论坛上,来自全国各地的神经科学领域专家分享了近年来有关多发性硬化(MS)的诊疗成果,解读了前沿诊疗策略趋势,并提出多发性硬化“因症共治”的治疗新理念,旨在推动多发性硬化领域学术发展及临床诊疗规范化,帮助更多MS患者预防疾病复发、延缓残疾进展,同时改善步行功能障碍、提高生活质量,力促国内多发性硬化步入诊疗新格局。
推动早诊断早治疗
在中国,MS的发病率为0.235/10万人/年,预计有3至5万名患者,属于罕见病。MS好发于青壮年,女性更为多见。随着疾病逐渐进展,症状反复发作会影响运动、视觉、认知等功能,导致残疾的发生。MS患者如果不及时治疗,随着时间的推移,患者会出现多次复发,残疾不断进展,患者预期寿命比健康人群平均缩短6至7年。
首都医科大学附属北京天坛医院院长,中华医学会神经病学分会主任委员王拥军教授表示,近年来,在国家的关注和产、学、研各方的齐心协力下,中国神经免疫疾病领域取得了飞速发展。然而,以多发性硬化为代表的神经免疫疾病仍然面临诊疗难度大,诊疗体系不完整,规范化治疗不足等问题。
“多发性硬化的病人如果在一年内得不到诊断,往往步态障碍的症状就会表现得比较突出,占比超过80%。”复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授告诉记者,在临床上,病人往往是出现步行的障碍后,才逐渐察觉患病,再到医院由专科医生识别,最终得以诊断。目前,随着我国各个地区的神经疾病中心的逐渐建立,这项罕见病的的诊断和认识的水平正在不断提高。
缓解期治疗尚有局限
多发性硬化属于神经系统自身免疫疾病,神经系统受损的位置不同,所带来的症状各不相同且反复发作,给患者带来极大的困扰。因此,在MS各个阶段提倡开展以患者为中心的管理,并积极开展对症治疗以减轻症状对患者的影响尤为必要。
疾病修正治疗(DMT)已经成为国内外治疗指南及专家共识一致推荐的缓解期标准治疗,是目前主流疗法,有助于减少和减轻复发的频率和残疾严重程度。但是在我国,多发性硬化缓解期治疗情况却不容乐观。
据中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授介绍,最新的多发性患者生存质量报告调研所示,有近6成患者缓解期无治疗。在缓解期的治疗方案选择上,DMT使用率18%相比以往有所提高,但对比欧美国家,我国的DMT治疗率仍有巨大的提升空间。另外,医生应与患者进行充分沟通,根据患者个体情况选择合适的DMT药物,尽早使用,尽早获益,预防疾病复发,延缓残疾进展。
董强教授也表示,最近5年,临床的诊断标准越来越精细化,患者得到疾病修正治疗的比例有所上升。从国际上的情况看,比较先进的国家和地区接受DMT的患者比例可以达到80%以上,在中国因为药物可及性的问题,比例大约不到20%。具体而言,国际上现在有18种药物可以改变多发性硬化的疾病进程,目前有6种药物进入了中国市场,而且绝大部分现在都进入了医保,对这个疾病的治疗产生了很大的促进作用,但药物种类确实还不够广。
“因症共治”带来诊疗新格局
多发性硬化呈现多种多样的临床症状,例如视力下降、运动障碍、言语表达困难等,步行障碍是最常出现的MS症状之一,对患者的日常生活和工作影响十分严重。在过去,我国临床上一直缺乏能针对性改善MS患者步行能力的药物。
记者了解到,全球首个且唯一用于治疗MS患者步行功能障碍的创新药复彼能(氨吡啶缓释片)去年5月在中国获批,仅半年后就被纳入2021版国家医保药品目录,填补了中国MS合并步行障碍的治疗空白。
“MS治疗不仅需重视长期疾病管理,也需关注当下的功能障碍改善来帮助患者获得更好的生活质量。‘因症共治’指的是多发性硬化管理需要兼顾对因和对症治疗,不仅需要从源头控制疾病,减少疾病复发,延缓疾病进展,同时需要对疾病过程中出现的症状进行科学管理。”在董强教授看来,“从某种角度来说,‘因症共治’理念的提出和应用将会改写MS的治疗格局。”
董强教授进一步解释道,MS进入“因症共治”,对于医生意味着可以控制病因,对病人而言则意味着可以改善生活中影响最大的行动问题。由此一来,无论是病人的总体反馈,对治疗的依从性,都会大幅度的提高,“最为关键的是,患者的生活质量明显提高后,未来就有可能改变生病的状态,实现回归生活、甚至一定程度回归到工作之中。”
在本次多发性硬化高峰论坛上,渤健同时举办了氨吡啶缓释片上市会,渤健亚太区总裁温浩基表示:“作为神经科学领域的先锋,渤健致力于为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法和相关方案。在MS领域,渤健拥有领先的药物组合,在罕见病创新药审评审批加速的利好政策下,渤健希望在未来能将更多创新治疗选择带到中国,并携手各方推动MS诊疗水平进一步提升。”
作者:唐玮婕
编辑:周渊
责任编辑:戎兵
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