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2018年，FDA共批准59款新分子药物，创历史新高；国家药监局（NMPA）同样批准了近50款在中国未上市的全新药物，其中有6款属于本土自主创新产品。

伴随着新药的上市，药价也成为大家关注的重心之一。年末，GoodRx发布“2018年度美国最昂贵药物”排行榜，列举了20款价格最贵的零售药物。其中，多数用于治疗罕见遗传病，也有一些治疗更常见的疾病，如肺动脉高压和丙肝。

GoodRx是美国知名的处方药搜索比价网站，通过实时展示最新的药品价格，让药品价格更加透明，从而改变美国医药供应链生态。

在2018年的药价盘点中，Gilead，Shire和AbbVie等多家知名药企都有产品入围，这些药物价格从每年约30万美元到超过60万美元不等。其中，许多制药商为患者提供援助计划，以帮助患者承担得起药物。

1、Actimmune–52,321美元

该药用于治疗骨质疏松症和慢性肉芽肿病，后者是一种罕见病，导致免疫系统功能失调。该药由Horizon制药公司生产。患者一般每周服用3次，平均每月12瓶，每瓶价格4360美元。幸运的是，Horizon公司提供了一个患者援助计划，帮助无保险或低收入患者免费获取Actimmune。，后者是一种罕见病，导致免疫系统功能失调。

2、Daraprim–45,000美元

Daraprim（达拉匹林）对于艾滋病和癌症移植患者是一款救命用的药，可以防止感染，该药也可用于治疗弓形虫病。不像清单中的其他药物，患者服用达拉匹林很少超过2个月。

说到该药，不得不提的一个人是马丁·史克雷利（Martin Shkreli），他是一位前对冲基金经理，其创办的图灵制药公司在2015年几乎一夜之间将Daraprim价格提高了55倍，由每片13.5美元提高到了750美元，激起了美国人民的愤怒。虽然这引发了关于药品价格和集体诉讼的一次全国性谈话，但Daraprim的价格仍然很高，每月（60片）定价仍高达45000美元。

3、Cinryze–44,141美元

Cinryze由Shire公司制造，该药一个月（16瓶）的售价是44141美元，用于治疗遗传性血管水肿，这是一种罕见的危及生命的遗传疾病，可导致身体各个部位肿胀，包括手、脸和喉咙。幸运的是，拥有商业保险的患者可通过Shire的OnePath Co-Pay援助项目以低至0美元的价格获取Cinryze。

4、Takhzyro–44,140美元

该药也是由Shire公司生产，用于治疗遗传性血管水肿，该药在3个月前获得批准，也是该列表中的最新药物。患者通常每月需要服用2瓶，每瓶22070美元。

5、Chenodal–42,570美元

Chenodal用于溶解胆结石，由Retrophin公司生产，该公司由主导Daraprim价格上涨50倍的马丁·史克雷利创立。在2014年，马丁·史克雷利担任Retrophin公司首席执行官时将Chenodal价格上调了5倍。该药目前专利已过期，这意味着仿制药商可以对其进行仿制。然而Chenodal受到所谓的“封闭式销售系统”的保护，阻止了仿制药商开发仿制产品。虽然许多患者每月服用90片，但有些患者每月需服用多达210片，每片价格473美元。

6、Myalept–42,137美元

Myalept是一种罕见病药物，用于治疗全身性脂肪营养不良患者的瘦素缺乏，该药每天用药一次，患者通常每月使用10瓶，每瓶4213美元。由于Myalept是治疗这种罕见病的唯一药物，因此没有其他节省治疗成本的选择可用。Aegerion制药公司提供了一个共同支付卡，以帮助商业保险的患者可负担得起Myalept。

7、H.P. Acthar–38,892美元

该药也被称为Achthar，用于治疗多种疾病，如狼疮、类风湿性关节炎、多发性硬化症、婴儿痉挛、眼科疾病、银屑病性关节炎等。该药由Malnkkrdt制药公司生产，在2010获得批准。患者通常每月使用一瓶，售价为38892美元。就像该列表上的许多药物一样，Achthar价格上涨的也相当厉害。早在2001年，当Acthar仍然由赛诺菲生产时，一小瓶售价大约是40美元。17年之后和换了1家新制造商之后，一瓶Acthar售价在38892美元。

8、Juxtapid–36,992美元

Juxtapid由Aegerion制药公司生产，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，这是一种由基因突变导致的心血管疾病，患者通常每月服用28粒胶囊，每粒胶囊价格1312美元。

9、Tegsedi–34,600美元

该药在5个月前获批，用于治疗遗传性甲状腺素淀粉样变性引起的神经损伤，这是一种罕见的缓慢进展的疾病，由器官和组织中蛋白质的积累引起。在对患者进行适当的给药技术培训之后，患者通常每月使用4瓶，每瓶价格为8650美元。

10、Firazyr–32,468美元

Firazyr由Shire生产，也用于治疗遗传性血管水肿。然而，不像Cinryze用于在发作前预防肿胀，Firazyr用于发作后。由于患者平均每月遭受2-4次发作，大多数患者每月治疗成本（一盒3支预充式注射器）为32468美元。

11、Ravicti–32,004美元

Ravicti是Horizon制药公司的第二款高价药物，用于治疗尿素循环障碍，这是一种导致血液中高氨含量的基因疾病。如果不及时治疗，尿素循环障碍可导致昏迷甚至死亡。该药可用于2个月大的儿童，典型的患者一个月内使用7瓶，每瓶口服溶液定价4572美元。与该公司药物Actimmune一样，Ravicti也可通过患者援助项目免费获得。

12、Harvoni–31,500美元

Harvoni由吉利德生产，是第一种治疗丙肝的每日一次复方药。众所周知，治疗丙肝的药物价格非常高，Harvoni也不例外，患者通常服用12周，每月28片价格为31500美元，每片1125美元。

13、Cuprimine–31,426美元

该药可以算是上世纪70年代以来最古老的药物，由Valeant公司生产，用于治疗Wilson病引起的铜累积。患者每次饭后服一粒，一粒价格为261.89美元。该药价格一直是一个热点话题，甚至在国会上引发了辩论。

14、Sovaldi–28,000美元

Sovaldi也是由吉利德生产，用于治疗丙肝，患者需服用12周，一个月价格为28000美元，每片1000美元。

15、Viekira Pak–27,773美元

Viekira Pak由艾伯维生产，于2015年批准治疗1型丙肝，这是美国最常见的基因型，该药包装为多片剂，每天需要服用2片含ombitasvir、paritap和ritonavir的药片，服用1片含dasabuvir的药片。目前，市面上已有每天仅服一片的全基因型丙肝药物，因此Viekira Pak已不再是丙肝的一线治疗选择。

16、Viekira XR–27,773美元

Viekira XR即每天只需服用1片的Viekira Pak延长释放版，用于治疗1型丙肝，同样来自艾伯维。

17、Orfadin–27,247美元

该药用于治疗1型遗传性酪氨酸血症，这是一种罕见的遗传性疾病，可防止身体分解酪氨酸，导致发育不良、黄疸、肝肾衰竭。1型是最严重的酪氨酸血症，症状一般开始于出生的头几个月。虽然剂量取决于每个患者，但大多数患者每月服用30粒20毫克的胶囊，每粒908美元。

18、Zavesca–26,820美元

Zavesca用于治疗导致肝脏、脾脏和骨髓脂肪堆积的1型Gaucher病。患者通常每月服用一盒90粒胶囊，价格为26820美元。

19、Tibsovo–26,115美元

今年7月，Tibsovo获批治疗具有特定基因突变的急性髓系白血病患者。虽然该药是一种能够满足医疗需求的孤儿药物，但是对于大多数人来说，一个月使用的价格高达26115美元。

20、Remodulin–25,466美元

Remodulin用于治疗肺动脉高压，患者通常需要每月2瓶，每瓶12733美元。幸运的是，United Therapeutics公司已推出了一个患者援助项目，帮助低收入患者打折获得Remodulin。

编辑：沈湫莎

责任编辑：任荃

来源：综合自新浪医药新闻、生物探索等